【第一參賽人/留學人員】潘雨堃
【留學國家】美國
【技術領域】生物技術與大健康
【參賽屆次】第7屆
【所獲獎項】三等獎
【項目簡介】
經過30余年的發展，基因治療已經逐步走向成熟，成為繼小分子、重組蛋白和抗體之后，醫藥行業新的關注點。目前，基因治療藥物不僅在部分適應癥的臨床試驗中取得了實質性成功，更在腺相關病毒（AAV）等細分領域出現了商業成功案例。AAV載體介導的基因治療具有高效、安全、表達持久的優勢，但同時存在不可重復給藥的瓶頸。為了突破瓶頸，本公司自主開發了脂質納米顆粒遞送無末端DNA（LNP-neDNA）平臺技術。該技術不僅可以利用細胞核內染色體外游離態的neDNA介導治療基因的高效持久表達，同時低免疫原性使其可以多次重復地進行藥物輸注，從而擴大了藥物適用人群范圍，并且使得兒童和青少年期的肝靶向基因治療成為可能。
【展開】
【收起】